原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP），以往稱特發(fā)性血小板減少性紫癜，是一種獲得性自身免疫性疾病，是臨床所見血小板計數(shù)減少引起最常見出血性疾病。臨床表現(xiàn)血小板計數(shù)不同程度的減少、伴或不伴皮膚黏膜出血癥狀。ITP在各個年齡階段均可發(fā)病，一般兒童多為急性型，成人多為慢性型。兩種類型在發(fā)病年齡、病因、發(fā)病機(jī)制及預(yù)后有所不同。據(jù)統(tǒng)計，我國的ITP年發(fā)病率為5-10/10萬人。

目前對于ITP的一線治療仍以腎上腺糖皮質(zhì)激素為主，雖然一線的治療可以獲得近80%的有效率，從長期來看，藥物的副作用可能超過臨床獲益，也讓醫(yī)生面臨著諸多挑戰(zhàn)。機(jī)制明確的新型TPO受體激動劑為治療帶來了春天。為讓處于西部偏遠(yuǎn)地區(qū)的青海省患者能從中受益，青海大學(xué)附屬醫(yī)院血液科前期積極聯(lián)系申辦方，在醫(yī)院臨床試驗機(jī)構(gòu)辦及倫理委員會的支持下，成功入組QL0911(注射用重組人血小板生成素擬肽Fc融合蛋白)三期研究。2019年11月13日，血液科在科室進(jìn)行該臨床試驗的啟動會。該研究是一項多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照和開放的III期臨床試驗，評價藥物在成人慢性ITP患者中的有效性、安全性及免疫原性。

首先，由耿惠主任醫(yī)師介紹血液科的原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）的診治情況。該疾病的一線治療仍有腎上腺糖皮質(zhì)激素為主，雖然大部分患者有效，但約1/3的患者會出現(xiàn)復(fù)發(fā)。免疫抑制劑的治療整體有效率不高，容易導(dǎo)致患者發(fā)生感染，嚴(yán)重的可能導(dǎo)致死亡。而脾切除治療有效率高，但患者存在短期和遠(yuǎn)期并發(fā)癥的風(fēng)險。反復(fù)的治療加重了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，降低了生活質(zhì)量。TPO受體激動劑的應(yīng)用為患者帶來了福音，避免患者長期住院，減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高了生活質(zhì)量。臨床試驗不僅惠及了廣大患者，也積極推動�？圃\療水平的發(fā)展。

隨后，由申辦方介紹研究背景，研究藥物的相關(guān)情況。該臨床試驗由山東大學(xué)齊魯醫(yī)院侯明教授牽頭，遍及全國，參與其中的醫(yī)院達(dá)到42家。申辦方對研究設(shè)計及流程，入排標(biāo)準(zhǔn)，合并用藥及治療，生物樣本管理，受試者獲益，受試者的風(fēng)險及保障措施進(jìn)行深入地講解，使參與臨床試驗的醫(yī)護(hù)人員充分了解臨床試驗的基本流程。申辦方講解結(jié)束后，醫(yī)院臨床試驗機(jī)構(gòu)辦介紹了GCP相關(guān)病歷的書寫規(guī)范。最后，申辦方及醫(yī)護(hù)人員還就臨床試驗中可能遇到的相關(guān)問題及細(xì)節(jié)進(jìn)行溝通交流。

供稿：血液科    熊華